Aifa (Agenzia italiana del farmaco) ha approvato un nuovo farmaco orale, lo Zanubrutinib.Lo stesso farmaco biologico funziona sia sulla linfatica cronica, che sul linfoma della zona marginale. La prima è molto più diffusa rispetto alla seconda, che è una malattia rara. Questo farmaco in realtà era già utilizzato in Italia per il trattamento di altre patologie come la macroglobulinemia di Waldenström. Tale malattia è una rara forma di tumore maligno caratterizzata dalla proliferazione incontrollata di un particolare tipo di cellule del sistema immunitario, i linfociti B.
Cos’è la leucemia?
La leucemia è una proliferazione incontrollata di cellule staminali, dette cellule leucemiche o blasti, che interferiscono con la crescita e lo sviluppo delle normali cellule del sangue.
In particolare le cellule che costituiscono la parte corpuscolare del sangue (globuli rossi, globuli bianchi e piastrine) originano proprio da cellule immature, dette anche cellule staminali.
Queste sono prodotte a loro volta dal midollo osseo, un tessuto di consistenza gelatinosa contenuto all’interno della parte spugnosa delle ossa.
Ci sono diversi tipi di leucemia, che in base alla velocità di progressione della malattia, vengono comunemente distinte in acute e croniche.
Se nella leucemia acuta il numero di cellule tumorali aumenta velocemente e la comparsa dei sintomi è molto veloce, la leucemia cronica (Llc) invece, ha cellule maligne che tendono a proliferare più lentamente, accumulandosi però in quantità maggiore.
Con il tempo anche le forme croniche possono diventare aggressive, anche se in una piccola percentuale dei casi.
Altre due forme di leucemia derivano dalle cellule da cui si origina il tumore. Si parla di leucemia linfoide se la malattia nasce dalle cellule linfoidi del midollo osseo (dalle quali si sviluppano i globuli bianchi chiamati linfociti).
Mentre invece si parla di leucemia mieloide se la cellula di partenza è di tipo mieloide (dalla quale si sviluppano globuli rossi, piastrine e globuli bianchi diversi dai linfociti). Quindi, i tipi più comuni di leucemia sono quattro: la leucemia linfoblastica acuta (LLA), la leucemia linfocitica cronica (LLC), la leucemia mieloide acuta (LMA) e la leucemia mieloide cronica (LMC).
Esistono poi, altri tipi di leucemia più rari come la leucemia a cellule capellute.
La leucemia linfatica cronica (Llc) è una delle forme più comuni di leucemia negli adulti con un’età media di 70 anni, e con la maggioranza dei casi di sesso maschile.
In Italia si stimano circa 1600 casi all’anno negli uomini e 1150 nelle donne. Purtroppo non c’è molto da fare per prevenire questa malattia, poiché non presenta molti sintomi e spesso viene scoperta per caso.
Comunque non sono assenti i casi in cui i sintomi della leucemia si manifestano e quando diventa aggressiva bisogna intervenire immediatamente.
Chi può essere maggiormente predisposto?
Le cause dei tumori infantili sono quasi sempre sconosciute; gran parte delle leucemie deriva da anomalie del DNA, che vengono acquisite in modo casuale durante la vita.
Per quanto riguarda gli adulti, esiste un collegamento tra l’esposizione a dosi massicce di radiazioni e l’esposizione a sostanze chimiche come il benzene e la formaldeide (un composto organico presente anche in natura e utilizzato nell’industria chimica) con alcuni tipi di leucemia.
Anche una radioterapia o una chemioterapia effettuate in precedenza per curare altre forme tumorali può aumentare il rischio di insorgenza di alcuni tipi di leucemia.
Ma come interviene il farmaco Zanubrutinib?
Il farmaco è un inibitore della tirosin-chinasi di Bruton (BTK) di nuova generazione. Questo inibitore è capace di bloccare le proteine che ordinano alle cellule tumorali di crescere e proliferare. La BTK inoltre, è importante per la crescita delle cellule B, anomale nei pazienti affetti da macroglobulinemia di Waldenström, linfoma della zona marginale o leucemia linfocitica cronica.
Per quali motivi è stato approvato questo farmaco?
L’azienda che produce questo farmaco, la BeiGene, nata appena 13 anni fa negli Stati Uniti ha con se uno dei più giovani membri dell’Accademia delle Scienze americana, Xiaodong Wang che ha avuto l’intuizione di associare questo farmaco alla Llc e Linfoma della zona marginale.
Per questo l’arrivo di un nuovo farmaco è sempre una buona notizia. Come ha dichiarato la professoressa Francesca Romana Mauro (associato presso l’Istituto di Ematologia della Sapienza di Roma): “L’approvazione di Zanubrutinb da parte di Aifa è un’ottima notizia per noi e per i pazienti che seguiamo. Sia perché il farmaco biologico ha un’elevata efficacia terapeutica, sia perché ha un buon profilo di sicurezza, soprattutto a livello cardiovascolare. E, soprattutto, perché si prende per bocca e per i pazienti è più facile seguire la terapia. Soprattutto quando la malattia è cronica e quindi la terapia non si sospende”.
E ancora ha affermato Pier Luigi Zinzani, Professore Ordinario di Ematologia presso l’Università di Bologna: “Questa approvazione rappresenta un importante passo avanti per il trattamento di pazienti affetti da una neoplasia rara come il linfoma della zona marginale. Avere a disposizione un farmaco come zanubrutinib, ad uso orale, può contribuire a trasformare la pratica clinica per questi pazienti, avendo dimostrato un’efficacia significativa con tassi di risposta elevati e duraturi in tutti i sottotipi di LZM”.
L’approvazione di zanubrutinib per la LLC si basa su risultati positivi riscontrati in due trial clinici; il primo studio, SEQUOIA ha interessato pazienti affetti da leucemia linfatica cronica che non era stata trattata in precedenza. Il secondo invece, ALPINE, ha interessato pazienti affetti da leucemia linfatica cronica recidiva o refrattaria. Nei due studi, Zanubrutinib ha dimostrato un’efficacia superiore a molti altri farmaci sia nel primo che nel secondo studio. In particolare, lo studio ALPINE, ha stabilito la superiorità statistica e clinicamente rilevante di zanubrutinib rispetto agli altri per quanto riguarda la sopravvivenza libera da progressione (PFS) e il tasso di risposta globale (ORR). Zanubrutinib è l’unico inibitore di BTK approvato nell’Unione Europea per il linfoma della zona marginale.
Purtroppo non si può fare molto per prevenire questa malattia, se non fare spesso esami di routine come quelli del sangue.
