Una nuova frontiera della speranza o una sfida a limiti che è pericoloso valicare? Le biotecnologie si evolvono velocemente: l’ultima frontiera è il metodo CRISPR, la “chirurgia del genoma”. Una nuova tecnica che permette di rimuovere qualsiasi gene del DNA di qualunque individuo. CRISPR è lo pseudonimo di “Clustered regularly interspaced short palindromicrepeats”, un nome anche troppo complesso per una procedura relativamente semplice.
La ricercatrice coinventrice del metodo nel 2012, Emmanuelle Charpentier, spiega che l’attività può essere effettuata anche da uno studente universitario, e riduce in modo drastico i tempi di attesa, in quanto possono essere modificati più geni contemporaneamente.
CRISPR è un sistema naturale osservato nel batterio Streptococcus piogenes e in cui l’intervento dell’uomo è minimo, in quanto si basa sulla modificazione dell’Rna. È proprio attraverso quest’ultimo che il DNA viene “tagliato” nel punto in cui si desidera intervenire. In questo modo è possibile tagliare singoli geni e sostituirli con altri.
Questo metodo apre la strada alla cura di numerose malattie genetiche, dell’HIV e all’educazione delle cellule del sistema immunitario per la cura del tumore. Luigi Naldini, direttore dell’istituto di terapia genica Tiget San Raffaele-Telethon utilizza questa nuova tecnica per trattare un particolare tipo di immunodeficienza, la Scid-X-1, ovvero la malattia dei “bambini nella bolla”. L’obbiettivo di Naldini e del suo gruppo di ricerca è quello di correggere il difetto genetico direttamente nelle cellule staminali del sangue, eliminando il rischio che il gene funzionante si vada a inserire in punti pericolosi del genoma.
In Cina è già partito il primo trial clinico sull’uomo che utilizza una nuova versione della tecnica di modificazione genetica CRISPR, la Crispr-Cas9. Questa volta l’obbiettivo è combattere il cancro,in particolare quello ai polmoni. Attraverso il processo di immunoterapia, si armerà il sistema immunitario con l’ingegneria genetica,così facendo sarà più efficace nell’abbattere le cellule tumorali. Lu Yon, oncologo presso il West China Hospital di Chengdu, e il suo team di ricerca preleveranno dai pazienti un particolare tipo di cellule immunitarie, i linfociti T. Su di essi usando la tecnologia Cripr-Cas9 saranno in grado di modificare la sequenza del genoma, per bloccare il gene codificante per la proteina per la proteina PD-1, un freno per la risposta immunitaria. I linfociti attivati in questo modo saranno propagati in laboratorio e reinfusi nei pazienti. Gli scienziati sperano che in questo modo si localizzeranno nel tumore per uccidere le cellule malate.
Sebbene questa tecnica di ingegneria genetica accenda molte speranze, suscita numerose preoccupazioni, in quanto grazie al CRISPR sarebbe più facile modificare gli embrioni umani ottenuti con la fecondazione in vitro per introdurvi le caratteristiche desiderate, dalla bellezza alla forma.Questa sorta di “chirurgia estetica” del DNA, agendo sul patrimonio genetico distorcerebbe per sempre l’ereditarietà della nostra specie.
La stessa Charpentier afferma che per la potenza della tecnologia CRISPR sono necessarie regole chiare e definite sul suo uso nelle linee germinali dell’uomo. Per questo motivo molti paesi europei hanno già ratificato la convenzione per la protezione della dignità umana vietando la manipolazione del genoma di spermatozoi e uova per scopi non medici. Inoltre i diversi ricercatori, preoccupati per la semplicità d’uso di questa scoperta, attraverso due appelli su “Naturee Science” hanno chiesto che venga posto un limite alle loro stesse ricerche con l’obbiettivo di vietare la modifica della linea germinale degli uomini.
